SUS realiza primeiras aplicações do Zolgensma, remédio de R$ 7 milhões para crianças com AME

Este medicamento, que custa cerca de R$ 7 milhões por dose única, foi incorporado ao SUS por meio de um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, permitindo que o tratamento seja oferecido gratuitamente a crianças com até seis meses de idade e diagnosticadas com AME tipo 1.

A importância do zolgensma para o tratamento de AME

O zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo e se destaca por ser uma terapia gênica, ou seja, atua diretamente no material genético da criança para tratar a doença.

A AME é uma condição rara que afeta a capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a função muscular, levando à fraqueza muscular progressiva e, em muitos casos, à morte precoce. A terapia foi desenvolvida para corrigir a falha genética que causa a AME, oferecendo esperança para crianças diagnosticadas com a doença.

Como funciona a terapia gênica do zolgensma?

A terapia gênica do zolgensma visa fornecer uma cópia funcional do gene SMN1, responsável pela produção da proteína que as crianças com AME não conseguem produzir.

A infusão do zolgensma deve ser administrada em uma única dose, o que significa que, após a aplicação, as crianças não precisarão de tratamentos contínuos como outros medicamentos usados para a AME, como o nusinersena e o risdiplam.

O modelo de compartilhamento de risco

O custo elevado do zolgensma, que pode atingir R$ 7 milhões por dose, levou o Governo Federal a firmar um acordo com a fabricante do medicamento, garantindo que o Brasil pague somente pelo tratamento se ele for eficaz.

Isso foi possível através do modelo de Acordo de Compartilhamento de Risco, em que o pagamento do medicamento será feito de forma escalonada, de acordo com o progresso da criança após a infusão.

O Brasil se tornou o sexto país do mundo a incluir o zolgensma em seu sistema público de saúde, ao lado de nações como Espanha, Inglaterra, França, Argentina e Alemanha.

Histórico da implementação do zolgensma no SUS

A implementação do zolgensma no SUS é um marco para a saúde pública brasileira. A primeira aplicação foi realizada no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE), em 14 de maio de 2025. O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, comemorou a conquista, destacando a importância de garantir o acesso a essa terapia inovadora para famílias brasileiras, muitas das quais não teriam condições financeiras de arcar com o alto custo do medicamento.

“Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora. Garantir esse atendimento é um momento de muita emoção”, afirmou Padilha.

Quem pode receber o zolgensma?

O zolgensma é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, a forma mais grave da doença, e que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. Além disso, a terapia é recomendada para crianças com até seis meses de idade, como no caso das duas bebês que receberam o medicamento nas primeiras aplicações.

• Critérios clínicos: Para receber o zolgensma, a criança deve cumprir todos os requisitos estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.
• Idade limite: A criança não pode ultrapassar o limite de seis meses para receber a infusão, conforme recomendado pelos especialistas.

A emoção das famílias

Para Milena Brito, mãe de uma das bebês que recebeu a infusão de zolgensma em Brasília, o tratamento foi uma oportunidade de mudar o futuro de sua filha. Milena descobriu o diagnóstico de AME da filha quando ela tinha apenas 13 dias de vida, e viu no tratamento oferecido pelo SUS uma chance de proporcionar uma vida melhor para sua criança.

“Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”, disse Milena, emocionada.

A expectativa é que o zolgensma, juntamente com outras terapias que o SUS oferece, melhore significativamente a qualidade de vida das crianças diagnosticadas com AME. Embora não haja cura para a doença, essas terapias ajudam a estabilizar sua progressão, evitando a morte precoce e promovendo ganhos motores importantes.

Expectativa para os próximos dois anos

O Governo Federal planeja atender 137 crianças nos primeiros dois anos de aplicação do zolgensma no SUS. Até o momento, 15 pedidos já foram protocolados para o acesso ao medicamento. A expectativa é que mais crianças com AME tipo 1 possam ser tratadas ao longo dos próximos meses, ajudando a melhorar a qualidade de vida de famílias em todo o Brasil.

Como acessar o Zolgensma pelo SUS?

Para ter acesso ao zolgensma, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico fará a avaliação clínica da criança e, se ela atender aos critérios estabelecidos, o processo de solicitação da terapia será iniciado.

• Serviços habilitados: 31 dos 36 serviços especializados no tratamento de doenças raras já estão aptos a realizar a infusão do zolgensma, com nove outros em processo de capacitação.
• Locais de atendimento: Os serviços estão disponíveis em vários estados, incluindo São Paulo, Rio de Janeiro, Minas Gerais, Paraná, Pernambuco e Distrito Federal.

Caso a família resida em estados que ainda não têm serviços habilitados, o acordo garante o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um responsável.

Acompanhamento e acompanhamento contínuo

As crianças que recebem a infusão de zolgensma serão acompanhadas clinicamente até os cinco anos de idade. Esse acompanhamento é fundamental para garantir que o tratamento esteja surtindo o efeito esperado. Durante esse período, a criança permanecerá sob observação clínica contínua por no mínimo 24 horas após a infusão.

Avanços do SUS e os desafios para a saúde pública

A adoção de terapias inovadoras e de alto custo, como o zolgensma, demonstra a capacidade do SUS em absorver tecnologias avançadas, garantindo acesso a tratamentos que, de outra forma, estariam fora do alcance da maioria da população.

O modelo de Acordo de Compartilhamento de Risco, com pagamentos escalonados, é uma estratégia que pode ser adotada por outros países para viabilizar o acesso a medicamentos caros e de eficácia ainda incerta.

Como o pagamento será feito

O pagamento do zolgensma será realizado de forma escalonada, conforme os seguintes critérios:

• 40% do preço total: no ato da infusão.
• 20%: após 24 meses, se o paciente atingir controle da nuca.
• 20%: após 36 meses, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar-se sem apoio).
• 20%: após 48 meses, se os ganhos motores forem mantidos.
• Cancelamento das parcelas: ocorrerá se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.